孤兒藥（Orphan Drug）治療罕見疾病的藥物 經濟效益大

相信關注生技製藥業發展的讀者對法國製藥巨擘，同時也是全球第二大藥廠賽諾菲安萬特公司（Sanofi-Aventis）以201億美元收購美國生物科技集團健臻（Genzyme）事件記憶猶新。此併購案件，令人矚目的不僅凸顯了大型製藥廠由於其自身暢銷長賣產品因專利到期而對於次世代新產品需求的急迫，更是再一次對生技製藥產業確立並證明研發孤兒藥的經濟可行性。

筆者於六月份發表中曾提及，安永「超越邊界全球生物科技產業報告」所指出生技製藥業未來要面臨的二個重要新常態：一﹑證明研發成果，否則就面對失敗；二﹑以較少資源，創造更多更有效成果。發展孤兒藥恰巧正是同時結合這二種新常態而成功，進而成為生技製藥業下一波投入的重點。以下就孤兒藥研發在未來生技製藥業的未來定位做一簡單探討。

所謂孤兒藥（Orphan Drug）是指用於治療罕見疾病的藥物。依我國2000年「罕見疾病及藥物審議委員會」公告，是以疾病盛行率萬分之一以下作為我國罕見疾病認定的標準。孤兒藥係美國在1983年通過法案後開始成長，日本、澳洲、歐盟與我國也陸續通過相關法案以提供製藥生技產業誘因來發展孤兒藥。孤兒藥的研發由於使用者容易辦認且人數不多，通常法定需要的實驗成果數據門檻遠較一般大眾用藥來得低；且由於使用者病狀特定於一定範圍，對於該病狀改善成效也較一般大眾疾病來得顯著。故取得補助與通過認證上市皆比一般大眾用藥來得容易。

健臻成立以來即專注研發產製孤兒藥，並已發表量產多項孤兒藥。安永「超越邊界全球生物科技產業報告」中專訪健臻前任執行長Henri Termeer指出：「健臻在孤兒藥成功重要關鍵在於：不管什麼樣的公司都要展示其價值，即使在景氣再不好的時機與地點，健臻也能持續地回收其研發投資。主因健臻能展示該孤兒藥的確實功效並且有明確易辦認的使用者」。以上思維正與生技製藥業未來的新常態相吻合，這也是健臻能以高達201億美元加上或有價值權賣給賽諾菲安萬特的重要基礎。

根據安永「超越邊界全球生物科技產業報告」所述，投入罕見疾病孤兒藥的研發尚有一個對未來生技製藥業發展的重要意涵。報告中指出，不管是罕見疾病或一般疾病，通常在某些程度上都有共通的運作機制，也就是說當了解罕見疾病的運作機制後，對於某些一般疾病的運作機制也能夠有相當程度的掌握，進而在研發一般疾病藥品時，將會有重大的助益。依這個趨勢下，在未來會有越來越多的藥物研發將會先以鎖定小眾市場為主做研發，因為這是疾病運作機制被了解的最快與最佳途徑，而未來疾病分類機制之趨勢也會以其運作機制分類取代現行的徵狀分類。

總結上述，罕見疾病孤兒藥研發，因為與生技製藥製藥業的新趨勢一致，而如健臻等公司也實證了孤兒藥研發經濟可行性，故投入研發的業者相較以前大幅增加，雖然因此對於資金競爭也慢慢加溫，但就現階段與可預期的未來而言，投入孤兒藥的研究發展仍是生技製藥製藥業在這個證明產品有效性之立法審查越趨嚴格，資金取得越趨困難的環境下，一個不錯的投資選擇方向。